유전자 치료 기업 유니큐어(QURE)가 ‘뇌전증’과 ‘헌팅턴병’ 파이프라인에서 잇단 임상 진척을 공개하며 미국 증시 투자자의 주목을 받고 있다. 초기 임상에서 의미 있는 발작 감소와 안전성 프로파일을 확인한 가운데, 미 식품의약국(FDA)이 가속 승인 경로에 대해 긍정적 신호를 보내면서 상업화 기대가 다시 고개를 들고 있다.유니큐어는 난치성 측두엽 간질 치료제 ‘AMT-260’의 1/2a상 저용량 코호트 6개월 예비 데이터에서 6명 중 3명이 ‘장애성 발작’이 79%에서 최대 100%까지 감소했다고 밝혔다. 약물 관련 중대한 이상반응은 없었고, 부작용은 경증에서 중등도 수준에 그쳤다. 회사는 현재 고용량 코호트 환자 등록을 이어가고 있으며,… 더보기
유니큐어(QURE), 발작 최대 100% 감소…FDA ‘가속 승인’ 신호에 상업화 기대 급부상


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